Действующее вещество

Состав и форма выпуска препарата

Концентрат для приготовления раствора для инфузий в виде прозрачной или слегка опалесцирующей, бесцветной или светло-желтого цвета жидкости.

Вспомогательные вещества: натрия хлорид - 43.8 мг, натрия фосфат однозамещенный, моногидрат - 6.2 мг, натрия фосфат двузамещенный, гептагидрат - 1.34 мг, полисорбат 80 - 0.25 мг, вода д/и - 5 мл.

5 мл - флаконы (1) - пачки картонные.

Фармакологическое действие

Средство для ферментозаместительной терапии, рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза.

Накопление мукополисахаридов обусловлено дефицитом специфических лизосомальных ферментов, требующихся для катаболизма гликозамингликанов. Мукополисахаридоз 6 типа (синдром Марото-Лами) характеризуется отсутствием или выраженным уменьшением фермента N-ацетилгалактозамин 4-сульфатазы. Дефицит активности данного фермента приводит к накоплению субстрата гликозаминогликана, дерматансульфата, во всем организме и вызывает распространенные структурные и функциональные нарушения клеток, тканей и органов.

Галсульфаза в качестве экзогенного фермента проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозаминогликана. Захват клетками и проникновение в лизосомы осуществляется наиболее вероятно путем связывания олигосахаридной цепи галсульфаза, заканчивающейся маннозо-6-фосфатом, со специфическими маннозо-6-фосфатными рецепторами.

Фармакокинетика

Фармакокинетические параметры при введении галсульфаза в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.: C_max - 0.8 мкг/мл; AUC - 2.3 мкг x ч^-1/мл; V_d - 103 мл/кг; клиренс - 7.2 мл/кг/мин; T_1/2 - 9 мин.

Показания

В составе комплексной терапии мукополисахаридоза 6 типа (синдром Марото-Лами).

Противопоказания

Повышенная чувствительность к галсульфазе.

Дозировка

Применяется в/в в виде инфузии в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.

Побочные действия

Реакции, возникающие в процессе инфузии: наиболее часто - крапивница на лице и шее, бронхоспазм, респираторный дистресс, апноэ.

Часто: головная боль, лихорадка, артралгия рвота, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, боль в ушах, кашель, средний отит, появление анти-галсульфаза-IgG-антител.

Особые указания

Перед проведением инфузии рекомендуется проведение премедикации антигистаминными средствами. Однако следует иметь в виду, что у пациентов, страдающих мукополисахаридозом 6 типа, часто наблюдается апноэ во сне. Применение антигистаминных препаратов повышает риск развития этого состояния.

Безопасность галсульфазы для детей младше 5 лет не исследована.

Беременность и лактация

Адекватных и строго контролируемых клинических исследований безопасности применения галсульфаза при беременности не проводилось. Применение возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для плода и только в установленных случаях крайней необходимости.

Неизвестно, выделяется ли галсульфаза с грудным молоком у человека. Применение в период лактации возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для грудного ребенка.

В экспериментальных исследованиях не получено данных о нарушении фертильности или опасности для плода при введении галсульфаза в дозе 3 мг/кг/сут у животных.

Применение в детском возрасте

Безопасность галсульфаза для детей младше 5 лет не исследована.