Международная группа ученых из Каролинского института и китайских университетов впервые провела успешное испытание генной терапии для лечения врожденной глухоты и тяжелых нарушений слуха у детей и взрослых. Работа опубликована в журнале Nature Medicine.
В исследовании участвовали 10 пациентов в возрасте от 1 до 24 лет с мутацией в гене OTOF, которая приводит к нарушению передачи звуковых сигналов в мозг.
В рамках терапии ученые с помощью синтетического вируса доставили копию гена OTOF в улитку уха через мембрану круглого окна. Уже через месяц после введения пациенты начали воспринимать звуки, а через полгода слух значительно улучшился у всех участников. Средний уровень слышимого звука снизился с 106 до 52 децибел, а у детей 5−8 лет эффект оказался наилучшим — некоторые смогли начать полноценное общение с родными спустя 4 месяца.
Серьезных побочных эффектов исследователи не зафиксировали. Ученые отмечают, что это первое успешное испытание метода не только у детей, но и у подростков и взрослых с данной формой наследственной глухоты.
«Это огромный шаг вперед, который может изменить жизнь пациентов. Мы уже начали работу над генами, вызывающими более распространенные виды глухоты, такими как GJB2 и TMC1», — подчеркнул Маоли Дуань, руководитель исследования.
