Об этом «Газете.Ru» рассказал руководитель лаборатории геномной инженерии МФТИ, заместитель директора по научной работе Центра оригинальных и перспективных биомедицинских и фармацевтических технологий Павел Волчков.
Персонализированную генотерапию уже начали применять на практике. Один из ярких примеров — случай спасения младенца в США с редким генетическим дефектом.
Речь идет о пациенте по имени Кей-Джей, родившемся с дефицитом CPS1 — нарушением, при котором организм не может выводить токсичный аммиак. Без лечения половина таких детей не доживает до года.
Чтобы стабилизировать состояние пациента, ученые за несколько месяцев разработали индивидуальный препарат с помощью генетического редактора CRISPR-Cas9. Это технология, позволяющая с высокой точностью добавлять, удалять или изменять генетическую программу в клетках живых организмов.
По словам ученого, подход, примененный в этом случае, открывает возможности для лечения практически любых заболеваний, включая старение.
«Старость — это в значительной степени болезнь накопления соматических мутаций. Из-за них перестают эффективно работать стволовые клетки, а значит — органы теряют способность к регенерации. Но если усилить систему репарации ДНК, можно увеличить срок жизни стволовых клеток и, соответственно, самих тканей», — пояснил генетик.
Ученый подчеркнул, что длительность жизни животных прямо коррелирует с тем, как долго в их организме сохраняется способность к регенерации.
«Возможно, с помощью тех технологий, которые были применены для спасения в США мальчика по имени Кей-Джей, будет создана персонифицированная генетическая терапия от старости. Сейчас в этом направлении сделан первый шаг», — добавил эксперт.
