12 июля экспертная панель Управления по безопасности продуктов и лекарств США (FDA) единогласно рекомендовала надзорному ведомству одобрить так называемый метод CTL019-терапии для лечения агрессивного вида рака крови — B-клеточного острого лимфобластного лейкоза. Это онкологическое заболевание чаще всего встречается у детей, подростков и молодых людей в возрасте до 25 лет.
Как пишет The New York Times, если FDA согласится с рекомендациями экспертов, что очень и очень вероятно, в медицине будет открыта новая эра, так как CTL019-терапия станет первым официально одобренным методом генной терапии рака, доступным на рынке медицинских услуг.
CTL019-терапия была разработана в Пенсильванском университете. В августе 2012 года эксклюзивные права на CTL019-терапию у университета купила швейцарская фармкомпания Novartis, которая затем построила в университетском кампусе исследовательский центр, занимающийся исключительно изучением и усовершенствованием этого метода.
Суть методики заключается в следующем: иммунные клетки (Т-клетки) пациента методами генной инженерии перепрограммируются таким образом, чтобы атаковать раковые клетки, воспринимая их в качестве мишени. В случае B-клеточного острого лимфобластного лейкоза речь идет о B-клетках — других клетках иммунной системы, которые становятся злокачественными. Т-клетки выделяют из костного мозга пациента, замораживают и доставляют в исследовательский центр, где они подвергаются генетической модификации. Чтобы новый генетический материал попал в иммунную клетку, в качестве транспорта используется ослабленная версия вируса иммунодефицита человека.
Перепрограммированные Т-клетки снова замораживают и доставляют обратно к пациенту. Затем они возвращаются в его кровь, где начинают убивать B-клетки, распознавая их по расположенному на их поверхности специфическому белку CD19. Глава группы разработчиков метода Карл Джун (Carl H. June) назвал генетически измененные Т-клетки «серийными убийцами». Одна такая клетка способна разрушить до ста тысяч раковых клеток.
Достаточно одной дозы генетически модифицированных иммунных клеток, чтобы вызвать стойкую ремиссию и даже полное излечение от болезни. Такие результаты CTL019-терапия продемонстрировала в ходе нескольких клинических испытаний на пациентах, которым не помогали традиционные методы лечения. Так, из 63 пациентов, получавших лечение с апреля 2015 года по август 2016 года, у 52 (82,5%) наблюдается ремиссия, что считается очень хорошим результатом для такого тяжелого заболевания.
На заседании экспертной панели FDA присутствовала 12-летняя Эмили Уайтхед — первый ребенок, подвергшийся CTL019-терапии. Этот метод спас ей жизнь, так как стандартная химиотерапия в ее случае не работала. Курс лечения был проведен девочке в апреле 2012 года в Детской больнице Филадельфии. Эмили тогда было шесть лет. Несмотря на тяжелые побочные эффекты, которые едва не убили девочку, болезнь отступила и Эмили до сих пор полностью здорова.
