Американская компания Lexeo Therapeutics заявила об успешном завершении первого этапа клинических исследований генной терапии болезни Альцгеймера на конференции Clinical Trials on Alzheimer's Disease, сообщает The New York Times.
Многочисленные исследования показали, что носители генетического варианта APOE4 имеют высокий риск развития болезни Альцгеймера. Другой вариант этого гена, APOE2 снижает риск деменции.
Создатели первой генной терапии болезни Альцгеймера предположили, что уменьшить риск развития болезни у носителей варианта APOE2 можно, заставив организм пациента вырабатывать защитный белок APOE2.
В первом испытании генной терапии болезни Альцгеймера приняли участие всего пять пациентов с высоким генетическим риском развития болезни Альцгеймера. Они получили очень низкие дозы препарата с геном APOE2, чтобы оценить его безопасность.
Препарат однократно вводили в краниоцервикальный переход — место, где череп переходит в шею. Предварительные результаты показали, что «правильные» белки появились в спинномозговой жидкости пациентов.
Это означает, что генная терапия сработала. Кроме того, у пациентов снизились уровни двух маркеров болезни Альцгеймера: тау-белка и амилоидов.
Эти результаты были достаточно многообещающими, чтобы перейти к следующему этапу клинических испытаний.
Время от времени в медицине случаются открытия, которые меняют привычные всем установки. Какие произошли в XXI веке? Узнайте в галерее:
Два из трех типов полиомиелита уничтожены; последний на подходе. Вслед за полиовирусом второго типа, официально признанного уничтоженным в 2015 году, вирус типа 3 перестал существовать 24 октября 2019 года. Последний случай заражения был зафиксирован в 2012 году в Нигерии. Все это стало возможно благодаря широкому распространению вакцин начиная с 1950-х годов.
Источник: Эндрю Уайет. Мир Кристины. 1948 / wikimedia.org/CC 0
Искусственный интеллект научился предсказывать структуру белков. Возможность предсказывать просто по последовательности аминокислот, какой будет трехмерная структура любого белка, которых в человеческом организме сотни тысяч, — не только переворот в биологии, это открывает новые возможности для разработки лекарств и лечения множества болезней.
Источник: unsplash.com/CC 0
Малярия будет побеждена. Согласно публикации журнала The Lancet, малярия может быть полностью побеждена к 2050 году. В качестве одной из решающих мер предлагается изменение ДНК комаров, которое приведет к их бесплодию либо сделает их устойчивыми к малярийным плазмодиям.
Источник: pxhere.com/CC 0
CRISPR/Cas9 — технология редактирования генома, позволяющая адаптировать его для лечения. Теоретически она позволит лучше изучить протекание разных сложных заболеваний и «перепрограммировать» заболевший организм на выздоровление.
Источник: unsplash.com/CC 0
Создание антител для вирусных заболеваний. Созданные в лаборатории моноклональные антитела уже позволили революционизировать лечение аутоиммунных заболеваний и некоторых видов рака, однако до сих пор их применение для лечения инфекций было ограничено.
Источник: unsplash.com/CC 0
ВИЧ и СПИД отступают. Эффективность современной АРВ-терапии уже доказана, а в последние годы сразу несколько пациентов из разных стран и вовсе освободились от диагноза.
Источник: unsplash.com/CC 0
Первые вакцины от коронавируса — в рекордный срок. То, как человечество отреагировало на пандемию коронавируса, конечно, нельзя назвать эталоном — но благодаря активной работе научного сообщества удалось очень быстро создать эффективные вакцины.
Источник: unsplash.com/CC 0
Рак научились выявить с помощью анализа крови. В 2020 году в Великобритании стартовали испытания универсального анализа крови, позволяющего выявить до 50 типов онкозаболеваний на самой ранней стадии. Исследование завершится в 2023 году, и если оно покажет свою эффективность, то уже в середине десятилетия анализы крови на рак станут массовыми.
Источник: pxhere.com/CC 0
Гепатит C стал полностью излечим. Буквально за последние несколько лет эффективность препаратов от «ласкового убийцы» приблизилась к 100%. Такой прогресс пришел с внедрением безинтерфероновых схем лечения.
Источник: unsplash.com/CC 0
Болезнь Альцгеймера научатся прогнозировать. Анализ крови на болезнь Альцгеймера — еще одна маленькая медицинская революция 2020 года. Ученые научились выявлять соответствующие биомаркеры в плазме крови примерно за четыре года до появления первых симптомов заболевания — а значит, подобный анализ крови можно будет включать в программы ежегодной диспансеризации и рекомендации для пациентов.