Ребенок страдал от наследственного заболевания, связанного с нарушением обмена веществ, — в печени полностью или частично отсутствует фермент, отвечающий за преобразование содержащих азот продуктов распада в мочевину, которая затем выводится из организма с мочой. В результате в организме сразу после рождения начинает накапливаться токсичный аммиак, что угрожает жизни ребенка. Единственное спасение в этой ситуации — трансплантация печени, но эту операцию можно проводить не раньше, чем вес младенца достигнет шести килограммов, то есть в возрасте трех-пяти месяцев.
Чтобы ребенок смог дожить до операции, обычно применяются различные методы лечения, включая гемодиализ, однако они не всегда эффективны. Кроме того, в Европе и США в этот переходный период иногда используют пересадку клеток печени (гепатоцитов), полученных от мертвого донора, чтобы эти клетки работали и снижали концентрацию аммиака в организме ребенка, но в Японии наблюдается острый дефицит донорского материала.
Поэтому, как сообщается в пресс-релизе Национального центра детского здоровья и развития Японии, было решено пойти иным путем — 21 октября 2019 года, в день, когда младенцу исполнилось шесть дней от роду, в кровеносные сосуды его печени впервые в мире были введены гепатоциты, полученные из человеческих эмбриональных стволовых клеток. Процесс продолжался два дня, в результате в печень младенца было трансплантировано 190 миллионов полученных из стволовых клеток гепатоцитов. Процедура прошла без осложнений и негативных побочных эффектов.
Состояние ребенка начало улучшаться сразу после пересадки нормально работающих клеток печени. Спустя девять недель его выписали из больницы, и затем наблюдали за ним амбулаторно. Младенец хорошо набирал вес, и концентрация аммиака в его организме оставалась на безопасном уровне. В возрасте пяти месяцев ему успешно пересадили часть печени его отца, и сейчас ребенок чувствует себя хорошо.
Ученые рассчитывают, что метод пересадки гепатоцитов, полученных из стволовых клеток, эффективность и безопасность которого доказало это первое испытание, может в дальнейшем широко применяться не только при врожденных заболеваниях, связанных с нарушением обмена мочевины, но и для помощи пациентам, которым необходимо дождаться подходящего донора печени.
Читайте также:
Смотрите наши видео:
