Действующее вещество
Состав и форма выпуска препарата
Фармакологическое действие
Фармакокинетика
Показания
Противопоказания
Дозировка
Побочные действия
Особые указания
Беременность и лактация
Применение в детском возрасте
Действующее вещество
Состав и форма выпуска препарата
Фармакологическое действие
Фармакокинетика
Показания
Противопоказания
Дозировка
Побочные действия
Особые указания
Беременность и лактация
Применение в детском возрасте
Еще
Действующее вещество
- гальсульфас (galsulfase)
Состав и форма выпуска препарата
Концентрат для приготовления раствора для инфузий
в виде прозрачной или слегка опалесцирующей, бесцветной или светло-желтого цвета жидкости.
| 1 мл | 1 фл. | |
| галсульфаза | 1 мг | 5 мг |
Вспомогательные вещества: натрия хлорид - 43.8 мг, натрия фосфат однозамещенный, моногидрат - 6.2 мг, натрия фосфат двузамещенный, гептагидрат - 1.34 мг, полисорбат 80 - 0.25 мг, вода д/и - 5 мл.
5 мл - флаконы (1) - пачки картонные.
Фармакологическое действие
Средство для ферментозаместительной терапии, рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза.
Накопление мукополисахаридов обусловлено дефицитом специфических лизосомальных ферментов, требующихся для катаболизма гликозамингликанов. Мукополисахаридоз 6 типа (синдром Марото-Лами) характеризуется отсутствием или выраженным уменьшением фермента N-ацетилгалактозамин 4-сульфатазы. Дефицит активности данного фермента приводит к накоплению субстрата гликозаминогликана, дерматансульфата, во всем организме и вызывает распространенные структурные и функциональные нарушения клеток, тканей и органов.
Галсульфаза в качестве экзогенного фермента проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозаминогликана. Захват клетками и проникновение в лизосомы осуществляется наиболее вероятно путем связывания олигосахаридной цепи галсульфаза, заканчивающейся маннозо-6-фосфатом, со специфическими маннозо-6-фосфатными рецепторами.
Фармакокинетика
Фармакокинетические параметры при введении галсульфаза в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.: C
max
- 0.8 мкг/мл; AUC - 2.3 мкг x ч
-1
/мл; V
d
- 103 мл/кг; клиренс - 7.2 мл/кг/мин; T
1/2
- 9 мин.
Показания
В составе комплексной терапии мукополисахаридоза 6 типа (синдром Марото-Лами).
Противопоказания
Повышенная чувствительность к галсульфазе.
Дозировка
Применяется в/в в виде инфузии в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.
Побочные действия
Реакции, возникающие в процессе инфузии:
наиболее часто - крапивница на лице и шее, бронхоспазм, респираторный дистресс, апноэ.
Часто:
головная боль, лихорадка, артралгия рвота, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, боль в ушах, кашель, средний отит, появление анти-галсульфаза-IgG-антител.
Особые указания
Перед проведением инфузии рекомендуется проведение премедикации антигистаминными средствами. Однако следует иметь в виду, что у пациентов, страдающих мукополисахаридозом 6 типа, часто наблюдается апноэ во сне. Применение антигистаминных препаратов повышает риск развития этого состояния.
Безопасность галсульфазы для детей младше 5 лет не исследована.
Беременность и лактация
Адекватных и строго контролируемых клинических исследований безопасности применения галсульфаза при беременности не проводилось. Применение возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для плода и только в установленных случаях крайней необходимости.
Неизвестно, выделяется ли галсульфаза с грудным молоком у человека. Применение в период лактации возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для грудного ребенка.
В
экспериментальных исследованиях
не получено данных о нарушении фертильности или опасности для плода при введении галсульфаза в дозе 3 мг/кг/сут у животных.
Применение в детском возрасте
Безопасность галсульфаза для детей младше 5 лет не исследована.
