Общество и государство, , РИА АМИ

В некоторых регионах лишь каждый пятый орфанный больной получает лекарства

С развитием генетики и по мере изучения генома количество орфанных заболеваний будет только расти, поскольку большинство из них имеет патогенетическую природу. 

А раз так, то встает остро вопрос: какие из них будут лечить за счет бюджета. Теме «Системный подход в оказании медицинской помощи больным с редкими заболеваниями» было посвящено заседание рабочей группы экспертного совета по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике.

Хаотическое финансирование

В 2012 г. был утвержден перечень 24 жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких заболеваний, приводящих к сокращению жизни или инвалидности. Однако критерии, по которым этот перечень был сформирован и по которым он будет регулярно пересматриваться, до сих пор не определены. Между тем, по мнению многих экспертов, эти критерии необходимы и для исключения всех споров о правомерности финансирования того или иного заболевания, и для более адекватного планирования бюджета на лечение таких больных. Пока же, как показывает практика, распределение и без того ограниченных средств на лекарственные препараты чаще всего носит хаотический характер.   

«Проблема лечения орфанных пациентов не стояла бы так остро, если бы Минздрав и Росздравнадзор своевременно выполняли приказ президента, — считает Эдуард Гаврилов, член Общероссийского Народного фронта. – Федеральный регистр не работал весь 2013 год и заработал только в первом квартале этого года после принятия госгарантий и утверждения региональных бюджетов. У нас есть данные, что информация в региональный регистр не вводились осознанно, чтобы не обременять местные бюджеты».

Действительно, в некоторых регионах лишь пятая часть больных получает необходимую терапию, хотя непрерывное лечение для них зачастую единственный шанс на полноценную жизнь.     

Критерий приоритетности                                 

Впрочем, лекарственное обеспечение орфанных пациентов – проблема общемировая. Это связано и с небольшим количеством пациентов, нуждающихся в том или ином орфанном препарате, и со сложной технологией изготовления этих лекарственных средств. Одним из способов решения этой проблемы является ранжирование редких заболеваний в соответствие с уровнем приоритетности для финансирования. Об этом говорила на заседании Ольга Реброва, профессор кафедры медицинской кибернетики и информатики РНИМУ им. Пирогова.  

На сегодня, по ее словам, ранжирование редких заболеваний в России отсутствует, так как у нас нет ни надежной информации о количестве больных из-за несовершенства регистра больных, ни доказательств эффективности лекарственных препаратов. Как раз исследование, начатое по решению рабочей группы Комитета СФ, и призвано было решить актуальный вопрос: по каким критерием включать то или иное редкое заболевание в перечень.                

В результате получился комплексный и формализованный метод учета множества аспектов – особенностей течения заболевания и характеристики лечения, показателей качества жизни и физической реабилитации. На первый план эксперты (а среди них были госслужащие, чиновники региональных Минздравов, практикующие врачи и научные сотрудники – всего 64 специалиста) поставили такие показатели, как влияние лечения на качество и продолжительность жизни, доказательства клинической эффективности лечения и наличие эффективных вариантов лечения.                                                                                    

 Интересно, что показатель стоимости лечения также играл значительную роль. А вот вопрос эпидемиологии не вошел в критерии, хотя этот показатель в других странах стоит не на последнем месте. На это обратил внимание присутствующих начальник Управления контроля социальной сферы и торговли ФАС России Тимофей Нижегородцев и заметил, что нужны более точные величины, нежели просто опрос экспертов.    

На что Виталий Омельяновский, председатель экспертного совета по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике, заметил, что эпидемиология – ключевой момент и ее никто не отменял, но, тем не менее, есть и другие, не менее важные критерии.                     

«Для приоритетности важна характеристика медтехнологий, — уверена Ольга Реброва. — Применение методики многокритериального анализа обеспечит возможность пересматривать этот список при появлении новых лекарственных препаратов или медицинских технологий, а также обоснованно включать редкое заболевание в список или исключать из него. Кроме того, это позволит сравнивать лекарственные средства и медтехнологии внутри нозологий».                                           

Понятийного аппарата все нет

Еще одна важная тема, которую затронули выступавшие, это проблема так называемых орфанных состояний. Как пояснил Омельяновский, они могут развиваться при некоторых заболеваниях, которые вовсе не являются редкими. Одним из таких состояний является хроническая посттромбоэмболическая легочная гипертензия. Лекарственное обеспечение этого заболевания законодательно не предусмотрено, хотя идиопатическая легочная гипертензия в перечень включена.

Беда в том, что отсутствие адекватной терапии в большинстве случаев приводит к ранней инвалидизации и смерти, поэтому так важно законодательно закрепить понятие «прогрессирующее, хроническое инвалидизирующее течение заболевания». Кстати, это позволит и избежать разночтений понятия редкое заболевание.

К сожалению, до сих пор у нас полная неразбериха с единым понятийным аппаратом. Правда, уже появилось определение орфанного заболевания, но определение орфанного препарата пока нет. Как нет и единого понимания определения «стандарты».  

«Стандарты за рубежом — это наши клинические протоколы, — говорит Петр Новиков, главный генетик Минздрава РФ. — А таких стандартов, о которых мы говорим, у них вообще нет. Проблема в понятийном аппарате, его нужно привести в соответствие».        

«Сейчас готовятся поправки в закон об обращении лекарственных средств, — заметил Виталий Омельяновский. – Вместе с ними появится и определение орфанного препарата, в котором должно быть написано, что это препарат, который применяются исключительно при орфанном заболевании. Сейчас среди них есть и те, которые применяются еще и при других заболеваниях. И, конечно, исходя из европейского опыта, необходимо включить в перечень редкие состояния при нередких заболеваниях».

Обнаружили ошибку? Выделите ее и нажмите Ctrl+Enter.