Наука, , Vademecum

В Европе разрешили генную терапию для детей

Европейское агентство лекарственных средств (European Medicines Agency, EMA) одобрило использование генной терапии для лечения детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН), для которых не удалось найти подходящего донора костного мозга.

Ежегодно в Европе рождается около 15 детей с диагнозом АДА-ТКИН. Заболевание является следствием генетической мутации, которая приводит к нарушениям работы фермента аденозиндезаминазы. Дефицит фермента приводит к нарушениям работы тимуса (вилочковая железа), отвечающего за развитие клеток иммунной системы, в частности, лимфоцитов. Дети с АДА-ТКИН практически лишены иммунитета и зачастую погибают от любой инфекции в первый год своей жизни. Не случайно таких пациентов называют «детьми в пузыре»: гарантировать им безопасное существование может исключительно стерильная среда.

Решением проблемы для пациентов с АДА-ТКИН сегодня является трансплантация костного мозга, однако найти необходимого донора удается далеко не всегда.

Для таких случаев и предназначена генная терапия Strimvelis, разработанная компанией GlaxoSmithKline, сообщает Reuters. Strimvelis – это генная терапия стволовых клеток, которая создается для каждого конкретного пациента на основе его собственных клеток. Принцип такой терапии заключается в следующем: в ДНК предварительно удаленных пораженных стволовых клеток костного мозга пациента внедряют нормальную копию гена аденозиндеаминазы, а затем вводят исправленные клетки обратно в организм ребенка. Для того чтобы генетически модифицированные клетки лучше прижились, перед процедурой он проходит низкодозовую химиотерапию.

В будущем GSK планирует получить лицензию на использование генной терапии для лечения и других типов тяжелых комбинированных иммунодефицитов, в том числе метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта-Олдрича.

Генная терапия набирает обороты во всем мире. В середине июня прошлого года компания Bluebird Bio объявила об успешном проведении генной терапии французскому подростку с тяжелым наследственным заболеванием крови.

Обнаружили ошибку? Выделите ее и нажмите Ctrl+Enter.
liza minova
Лишь бы это лечение стало доступным для больных,чтобы не ходили родители с протянутой рукой.
СсылкаПожаловаться
Dimitry Klimov
грех это- генно терапией заниматься! все они в ад попадут за это ! и врачи и родители и дети!!!
СсылкаПожаловаться
Tatjana Miosga
В ответ на комментарий от Dimitry Klimov
Dimitry Klimov
грех это- генно терапией заниматься! все они в ад попадут за это ! и врачи и родители и дети!!!
СсылкаПожаловаться
Класс! А Вы уже в аду.
СсылкаПожаловаться
Чтобы оставить комментарий, вам нужно авторизоваться.