Генетики нашли метод для лечения мышечной дистрофии

При помощи методов генетической терапии исследователям удалось исправить ген, мутации в котором становятся причиной мышечной дистрофии Дюшенна – прогрессирующего наследственного заболевания, в основном наблюдающееся у мальчиков. Результаты работы ученых были опубликованы в научном журнале Science.

В своей работе исследователи использовали метод точечного редактирования генома CRISP/Cas 9. При помощи белка Cas 9, который узнает «дефектный» участок ДНК по наводке специальной молекулы (РНК-«гида»), ученым удалось исправить мутацию вместо того, чтобы встраивать рабочую копию гена в ДНК.

Эксперимент удачно прошел на мышах, и теперь ученые планируют повторить его на людях. «Мы наблюдали улучшение общего состояния только у мышей с «исправленными» клетками – мышцы у них начали восстанавливаться», - цитирует Medical Xpress ведущего автора работы доктора Эрика Олсона.

Мышечная дистрофия Дюшенна обычно начинается на 1-3 году жизни; к первым ее симптомам можно отнести слабость мышц таза. Наблюдается отставание в психомоторном развитии, «утиная», покачивающаяся походка. Впоследствии начинает страдать сердечно-сосудистая система. Продолжительность жизни пациентов с таким заболеванием составляет 25 лет.

В 2011 году для лечения дистрофии Дюшенна был создан молекулярный скальпель.