Лукстурна, концентрат

Концентрат для приготовления раствора для субретинального введения - замороженный раствор; после размораживания - прозрачный, бесцветный раствор, свободный от посторонних включений.

1 доза содержит 1.5×10¹¹ векторных геномов воретигена непарвовека в общем объеме 0.3 мл.

Вспомогательные вещества: натрия хлорид, натрия дигидрофосфата моногидрат, динатрия гидрофосфата дигидрат, полоксамер 188, вода д/и.

Растворитель для приготовления раствора для субретинального введения - замороженный раствор; после размораживания - прозрачный, бесцветный раствор, свободный от посторонних включений.

Вспомогательные вещества: натрия хлорид, натрия дигидрофосфата моногидрат, динатрия гидрофосфата дигидрат, полоксамер 188, вода д/и.

0.5 мл - флаконы полимерные (1) в комплекте с растворителем (фл. 1.7 мл 2 шт.) - пачки картонные.

Средство генной терапии. Применяется для лечения взрослых и детей с потерей зрения в результате наследственной дистрофии сетчатки, вызванной мутациями гена RPE65. Эти мутации препятствуют выработке в организме необходимого для зрения белка, приводя к снижению зрения и возможной слепоте.

Воретиген непарвовек представляет собой измененный вирус, содержащий рабочую копию гена RPE65, который после инъекции доставляет этот ген в клетки сетчатки (ткань с внутренней стороны задней части глаза, которая воспринимает световой сигнал). Это дает сетчатке возможность производить белки, необходимые для зрения. Применяемый для доставки генов вирус не вызывает заболеваний человека

Данное средство применяют только в том случае, если результаты генетического исследования покажут, что снижение зрения обусловлено мутациями в гене RPE65.

Повышенная чувствительность к активному веществу; инфекционное заболевание глаз; воспалительное заболевание глаз.

Для субретинального введения.

Лечение может быть назначено и проведено ретинальным хирургом, имеющим опыт проведения хирургических вмешательств на макуле

Данное средство вводит офтальмохирург. Пациент должен находится под анестезией.

Однократная доза в один глаз составляет 5×10¹² векторных геномов.

Со стороны органа зрения: очень часто - покраснение глаза, помутнение хрусталика, повышение внутриглазного давления; часто - отложения под сетчаткой, разрыв сетчатки, истончение поверхности глаза, нарушения задней поверхности глаза, воспаление глаза, раздражение глаза, нарушение зрения, киста конъюнктивы, ощущение инородного тела в глазу, боль в глазу, припухлость глаз, отслойка сетчатки; неизвестно - очаги помутнения в стекловидном теле, хориоретинальная атрофия.

Со стороны пищеварительной системы: часто - тошнота, рвота, боль в животе, боль в губах

Со стороны сердечно-сосудистой системы: часто - изменение электрической активности сердца

Со стороны нервной системы: часто - головная боль, головокружение, тревожность

Со стороны кожи и подкожных тканей: часто - кожная сыпь, отек лица

Реакции, связанные с процедурой: часто - проблемы, связанные с размещением дыхательной трубки в трахее, расхождение краев хирургической раны

Прочие: повреждение тканей глаза может сопровождаться кровотечением и отеком, а также повышенным риском развития инфекции. В послеоперационные дни наблюдается снижение зрения, которое обычно восстанавливается.

До начала курса и иммуномодулирующей терапии и введения данного средства пациента необходимо обследовать на наличие симптомов активного инфекционного заболевания любой этиологии. При наличии такой инфекции начало лечения следует отложить до выздоровления пациента.

После введения данного средства пациент должен незамедлительно обратиться к врачу в случае развития покраснения глаза (обоих глаз), боли, повышенной чувствительности к свету, появлении искр и плавающих "мушек" в поле зрения, ухудшение и нечеткость зрения.

Пациент должен воздержаться от авиаперелетов и любых путешествий, связанных с подъемом на высоту, пока их не разрешит лечащий врач. Перед планированием путешествия следует проконсультироваться с врачом перед планированием путешествий.

Следует избегать плавания в связи с повышенным риском развития инфекции глаза. Пациент должен проконсультироваться с врачом перед тем, как заняться плаванием после введения данного средства.

Необходимо исключить интенсивную физическую активность в связи с повышенным риском повреждения глаза. Следует проконсультироваться с врачом перед тем, как возобновить интенсивные физические нагрузки после введения данного средства.

В некоторых случаях может развиться катаракта, что может привести к нечеткости зрения. Развитие катаракты или ухудшение уже существующей катаракты - известное осложнение хирургической операции на глазу, которая требуется перед введением данного средства. Существует дополнительный риск развития катаракты, если хрусталик повредили иглой для введения в заднюю часть глаза.

Пациентам, лицам, осуществляющим уход, особенно беременным и кормящим женщинам, а также лицам с подавленной иммунной системой, следует надевать перчатки при замене повязок и утилизации повязок и других отходов. Эти меры предосторожности следует соблюдать в течение 14 дней после лечения.

После лечения данным средством пациент не может стать донором крови, органов, тканей или клеток для трансплантации, поскольку воретиген непарвовек является средством генной терапии.

Лекарственное средство содержит генетически модифицированные организмы.

Влияние на способность к управлению транспортными средствами и механизмами

После введения данного средства могут наблюдаться временные нарушения зрения. Не управляйте транспортными средствами и механизмами до тех лор, пока зрение не восстановится.

Противопоказано применение при беременности и в период грудного вскармливания.

Применение у детей в возрасте до 4 лет не изучалось. Данные отсутствуют. Коррекция дозы у детей не требуется.